目前，美国罗格斯大学副教授Ki-Bum Lee开发的一项专利技术，可以克服利用干细胞完整治疗潜力的一个关键障碍。

致力于再生细胞并培养新组织来治疗衰竭性损伤和疾病(如帕金森病、心脏病和脊髓损伤)的研究人员，所面临的一个主要挑战是，创建一种简单、有效和无毒性的方法，来控制到特定细胞谱系的分化。Lee及其罗格斯大学、日本京都大学的同事们，发明了一种平台，他们称之为NanoScript，对于基因表达领域的研究人员来说，这是一个重要的突破。基因表达是指细胞在生命过程中，把储存在DNA顺序中遗传信息经过转录和翻译，转变成具有生物活性的蛋白质分子，对于通过干细胞治疗的组织发育过程是很重要的。

干细胞具有很大的潜力应用于各种医学治疗，因为它们能够培养整个身体的组织。在许多组织中，干细胞作为一种内部修复系统，具有几乎无限分裂和补充其他细胞的能力。

转录因子(TF)蛋白质是基因表达的主要调控因子。TF蛋白在调控干细胞分化过程中发挥重要的作用。虽然有些人试图制造行使天然转录因子功能的合成分子，但NanoScript是第一个能够与内源DNA相互作用的纳米材料TF蛋白质。Lee关于NanoScript的这项研究，发表在最近的美国化学学会期刊《ACS Nano》。该研究是由美国国立卫生研究院(NIH)资助支持。

Lee带领罗格斯大学的一个研究小组，主要集中开发和整合纳米技术与化学生物学，来调控癌症和干细胞中的信号通路。他指出：“我们的动机是，开发一种非常强大的、高效的纳米粒子为基础的平台，能够调节基因表达，最终调节干细胞的分化。因为NanoScript是TF蛋白的一个功能性复制品和一个可调谐的基因调控平台，它有巨大的潜力做到这一点。现在，干细胞生物学领域有另外一种平台来调控分化，而纳米技术领域首次证明，我们可以在转录水平上调控基因表达。”

NanoScript是由网络共享功能肽和小分子(称为合成转录因子)构建而成，模拟单个TF结构域，映射到金纳米粒子上。

本文共同作者、罗格斯大学化学研究生Sahishnu Patel指出：“NanoScript定位在细胞核内，可高达30倍地启动一个报告质粒的转录。NanoScript可以一种非病毒的方式，有效地在内源性DNA上转录靶基因。”

Lee说，他的研究的下一步是，探讨利用NanoScript后，金纳米粒子上发生了什么情况，以确保没有毒害作用产生，并确保NanoScript长时间的有效性。

Lee表示：“由于NanoScript独特的可调谐特性，我们非常自信，这个平台不仅可以作为传统基因调控方法的一种理想的替代，还可以直接应用于基因调控相关方面，如干细胞分化、癌症治疗和细胞重编程。我们的研究将继续评估这些技术的长期影响。”

Lee来自韩国，2008年加入罗格斯大学，已经获得了许多荣誉，包括美国国立卫生研究院主任的新创新奖。Lee在西北大学获得化学博士学位，在斯克利普斯研究所完成博士后研究，曾经在普林斯顿大学和加州大学洛杉矶分校医学院做访问学者。

原文摘要：

NanoScript: A Nanoparticle-Based Artificial Transcription Factor for Effective Gene Regulation

Abstract: Transcription factor (TF) proteins are master regulators of transcriptional activity and gene expression. TF-based gene regulation is a promising approach for many biological applications; however, several limitations hinder the full potential of TFs. Herein, we developed an artificial, nanoparticle-based transcription factor, termed NanoScript, which is designed to mimic the structure and function of TFs. NanoScript was constructed by tethering functional peptides and small molecules called synthetic transcription factors, which mimic the individual TF domains, onto gold nanoparticles. We demonstrate that NanoScript localizes within the nucleus and initiates transcription of a reporter plasmid by over 15-fold. Moreover, NanoScript can effectively transcribe targeted genes on endogenous DNA in a nonviral manner. Because NanoScript is a functional replica of TF proteins and a tunable gene-regulating platform, it has great potential for various stem cell applications.

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